Die Gene-Editing-Revolution: Was ist CRISPR-Cas9?

Introduction to CRISPR-Cas9 Genome Editing (November 2024)

Introduction to CRISPR-Cas9 Genome Editing (November 2024)
Die Gene-Editing-Revolution: Was ist CRISPR-Cas9?

Inhaltsverzeichnis:

Anonim

Noch vor fünf Jahren stießen Forscher auf ein Merkmal bakterieller Genome, das das Potenzial hat, die Welt in tiefgreifender Weise zu verändern. CRISP-Cas9, wie die so entstandene Technologie bekannt ist, ermöglicht es Wissenschaftlern, eine Menge an einer molekularen Schere zu programmieren, um ein Stück unerwünschte DNA zu schneiden und durch einen anderen zu ersetzen. Die Präzision, mit der dies erreicht werden kann, obwohl alles andere als perfekt ist, ist beispiellos.

Das klingt nach etwas, das schreckliche Krankheiten und genetische Störungen heilen, den Ertrag und die Qualität von Kulturpflanzen steigern und krankheitsübertragende Schädlinge bekämpfen kann. In der Tat, in der kurzen Zeit, die CRISPR bei uns war, haben sich die Forscher mit all diesen Anwendungen und mehr befasst. Anhaltspunkte bleiben, ganz zu schweigen von tiefgreifenden ethischen Fragen, aber eines ist sicher: Sie werden viel zu viel über CRISPR hören, bevor es zu lange dauert.

Wie funktioniert das?

CRISPR steht für "clustered, regelmäßig interspaced kurze palindromic Wiederholungen." Es ist eine Eigenschaft einiger bakterieller DNA, die es den Käfern ermöglicht, RNA zu erzeugen - eine Art einzelsträngiger Pseudo-DNA -, die nach DNA sucht, die ihrer Sequenz von "Basen" entspricht. Die Bakterien senden dann Cas9, ein Protein, um die markierte DNA anzugreifen (jüngste Forschungen legen nahe, dass ein anderes Protein, Cpf1, genauso gut oder besser funktionieren könnte). Für Bakterien sind die Ziele Viren. Mit etwas Bastelei kann CRISPR-Cas9 auch verwendet werden, um die Ziel-DNA durch etwas mehr zu ersetzen.

Dieser Video-Erklärer wurde freundlicherweise von Intellia Therapeutics zur Verfügung gestellt.

Was können Sie damit machen?

In menschlichen Händen entspricht diese Fähigkeit dem, was im allgemeinen Sprachgebrauch als Gott spielend bekannt ist. Es bietet eine enorme Verbesserung gegenüber bestehenden Gentherapien: Forscher haben mit Behandlungen für HIV, Huntington, Hämophilie, Krebs und schrecklichen seltenen Krankheiten wie Sanfillipo herumgespielt. Es hat landwirtschaftliche Anwendungen, die Monsanto Co. (MON MONMonsanto Co119. 53-0. 28% Erstellt mit Highstock 4. 2. 6 ) Mundwasser machen (mehr dazu weiter unten). Es bietet auch die Fähigkeit, in der Theorie, unglaublich nützliche Dinge zu tun, wie die Fähigkeit der Moskitos, Krankheiten zu übertragen.

Forscher haben CRISPR an Makaken, Sorghum, Zebrafischen, Reis und anderen Arten verwendet. Sie haben Lebererkrankungen bei Mäusen behandelt. Ein chinesisches Team hat CRISPR verwendet, um einen nicht lebensfähigen menschlichen Embryo zu bearbeiten.

Was sollten Sie damit machen?

Das ist, wo die ethischen Fragen klebrig werden. CRISPR-Cas9 könnte theoretisch dazu verwendet werden, Menschen zu "verbessern", sie schneller, schlauer oder größer zu machen, und nicht nur weniger anfällig für genetische Störungen. Viele finden diesen Widerwillen aus philosophischen Gründen auf den ersten Blick. Die praktischen Implikationen sind auch ernüchternd.Da sich nur reiche Menschen eine solche Behandlung leisten können, wird es dann eine Gesellschaft geben, in der wirtschaftliche Ungleichheit durch biologische Ungleichheit verschärft wird?

Das bringt das Gespenst der Eugenik zum Vorschein. Wird CRISPR benutzt, um Menschen auf eine Weise zu "verbessern", die offensichtlich subjektiv ist, indem man den Kindern die "richtige" Augenfarbe gibt, oder schlimmer? Es könnte auch genutzt werden, um Menschen auf schreckliche Weise auszubeuten.

Ein großer Block von Wissenschaftlern widersetzt sich allen Modifikationen von "Keimbahn" -Zellen, die ihr genetisches Material an die nächste Generation weitergeben. Schließlich, auch wenn jeder ethisch blitzsauber ist, was den Einsatz von CRISPR angeht, was ist, wenn er einen irreversiblen, potenziell generationenübergreifenden Fehler macht?

Die National Academy of Sciences traf sich Anfang des Monats, um die Auswirkungen von CRISPR und die Richtlinien, die für seine Verwendung gelten sollten, zu diskutieren. Es wird erwartet, dass sie später in diesem Jahr einen Bericht herausgeben.

Wem gehört es?

Monsanto mag an CRISPR interessiert sein, aber es ist nicht wild über die juristische Auseinandersetzung um die Rechte an geistigem Eigentum und hat erklärt, dass es Abstand halten wird, bis das Problem geklärt ist. Zwei Wissenschaftler, Feng Zhang vom Broad Institute des MIT und Jennifer Doudna aus Berkeley, streiten sich um das zentrale Patent von CRISPR. Zhang ist die "Juniorpartei" im Streit, was bedeutet, dass die Beweislast auf ihn fällt.

Die Entscheidung könnte Auswirkungen auf die Editas Medicine Inc. haben (EDIT EDITEditas Medicine Inc24. 02-3. 65% Erstellt mit Highstock 4. 2. 6 ), einem Unternehmen, das CRISPR-Therapien entwickelt und ist einer von nur vier US-Börsengängen in diesem Jahr. Die Website des Unternehmens führt Dr. Zhang und Dr. Doudna als Gründer auf, aber Doudna ist nicht länger in das Unternehmen involviert und hat ihr Patent an Intellia Therapeutics lizenziert. Zhang hat sein Patent an Editas lizenziert. Doudnas Caribou Therapeutics, ein weiteres CRISPR-Startup, erhielt kürzlich ein anderes Patent für die Verwendung von Poteins neben Cas9 in Verbindung mit CRISPR.

The Bottom Line

CRISPR hat ein enormes Potenzial, um das Leben der Menschen zu verbessern, sowie ein erhebliches Potenzial, sie zu verschlimmern. Es bleiben Fragen, nicht zuletzt darüber, wer die geistigen Eigentumsrechte an der Technologie besitzt. Wenn irgendetwas sicher ist, dann werden die Leute mehr und mehr über CRISPR reden, also zahlt es sich aus, der Kurve voraus zu sein.