Wenn Sie eine Achterbahnfahrt voller Höhen, Tiefen, Wendungen und Kurven wünschen, bewegen Sie einen Teil Ihres Portfolios in den Pharma- oder Biotech-Sektor. Jeden Tag, einschließlich der Wochenenden, sind Nachrichtendienste voll von Pressemitteilungen dieser Unternehmen, in denen die Ergebnisse von klinischen Studien mit neuen und experimentellen Arzneimitteln und Wirkstoffen dargestellt werden.
Diese Veröffentlichungen sind oft mit Informationen gefüllt, die die durchschnittliche Person nicht versteht. Zum Beispiel gab am 11. Juli Celgene (NASDAQ: CELG CELGCelgene Corp. 101. 64 + 1. 60% Created with Highstock 4. 2. 6 ) die Ergebnisse einer Phase bekannt. 3 Studie seiner Droge Revlimid, die die Aktie um 7 Prozent in die Höhe schickte. Ebenfalls am 11. Juli, Bristol-Myers Squibb (NYSE: BMY BMYBristol-Myers Squibb Co61. 68-0. 87% Erstellt mit Highstock 4,2 6 ) und Pfizer (NYSE: PFE PFEPfizer Inc35. 32-0. 65% Erstellt mit Highstock 4. 2. 6 ) gab bekannt, dass die FDA eine ergänzende neue Arzneimittelanwendung zur Prüfung annahm. für Eliquis, ein Präventivmedikament gegen Lungenembolie.
SEE: Die Höhen und Tiefen der Biotechnologie
Was ist eine klinische Studie, welche Phasen gibt es, und warum führen die Ergebnisse dieser Studien und Anwendungen oft zu zweistelligen Preisbewegungen? Stock?
Was ist eine klinische Studie?
Auch als Interventionsstudie bezeichnet, beinhaltet eine klinische Studie, dass den Teilnehmern bestimmte medikamentöse Therapien, medizinische Geräte oder Verhaltensänderungen zur Verfügung gestellt werden, um ihre Wirksamkeit zu untersuchen. Diese Studien vergleichen oft eine neue medizinische Therapie mit einer bereits bestehenden. Wenn es ein Medikament ist, wird die experimentelle Verbindung an einige Patienten verabreicht, während ein Placebo, eine inaktive Verbindung ohne medizinische Wirkung, an andere verabreicht wird.
Klinische Studien werden häufig von einem Arzt beaufsichtigt, der über ein Hilfspersonal anderer Ärzte und medizinischer Fachkräfte verfügt. Sie werden oft von einem Pharmaunternehmen, einer Universität, einer privaten Stiftung oder anderen öffentlichen und privaten Organisationen gesponsert.
Was sind klinische Testphasen?
Die meisten biotechnischen und pharmazeutischen Artikel, die Sie lesen, erwähnen etwas über Phase 1, Phase 2 und Phase 3 Studien, aber was bedeutet das?
Bei Arzneimitteln ist die Food and Drug Administration dafür zuständig, alle Medikamente für den öffentlichen Verkauf zuzulassen. Die Agentur verlangt, dass alle Medikamente den gleichen Weg zur Zulassung einschlagen.
Investigational New Drug Application (IND)
Das Sponsoring-Arzneimittelunternehmen legt dies der FDA vor, oft nachdem es den Rat der Behörde eingeholt hat. Die Anwendung erfordert, dass das Unternehmen Ergebnisse von Tests an Labortieren zeigt und wie sie planen, die Studie am Menschen durchzuführen. Die FDA entscheidet dann zusammen mit einem Expertengremium, das als Institutional Review Board (IRB) bezeichnet wird, ob es sicher ist, die Phase der klinischen Prüfung fortzusetzen.
SIEHE: Pharmazeutischer Sektor: Hilft die FDA oder schadet sie?
Clinical Trial Protocols
Das IRB untersucht die Details der Testprotokolle. Dies umfasst die Art der Teilnehmer, den Testzeitplan, die Medikation und Dosierung, die Dauer der Studie und ihre Ziele. Sobald die Protokolle genehmigt sind, beginnen die Versuche.
Phase 1
Test der Phase 1 für die Sicherheit. Das Medikament wird gesunden Freiwilligen gegeben, um die häufigsten Nebenwirkungen des Medikaments zu bestimmen und wie es absorbiert und ausgeschieden wird. Normalerweise nehmen 20 bis 80 Personen an Phase-1-Studien teil.
Phase 2
Funktioniert das Medikament? Vorausgesetzt, dass das Medikament für weitere Studien zugelassen ist, wird Phase 2 zusammen mit einer weiteren Sicherheitsüberwachung auf Wirksamkeit getestet. Hat das Medikament ein klinisch signifikantes Ergebnis für den Zustand, den es behandeln soll? Teilnehmer schließen jene mit der Krankheit oder Bedingung ein, für die das Rauschgift angezeigt wird. Dies ist, wo einige Teilnehmer das aktive Medikament erhalten, während andere ein Placebo oder ein anderes Medikament erhalten. Die Teilnehmerzahl reicht von ein paar Dutzend bis zu mehr als 300.
SEE: Bewertung von Pharmaunternehmen
Phase 3
Ist es besser als die derzeitigen Behandlungen? Die FDA und der Sponsor des Medikaments arbeiten zusammen, um die Phase-3-Studien zu entwerfen. Sie könnten das Medikament an verschiedenen Populationen in verschiedenen Dosierungen und in Kombination mit anderen Medikamenten studieren. Dies sind häufig Doppelblindstudien, bei denen weder die Teilnehmer noch die Forscher wissen, wer das aktive Medikament erhalten hat. Phase-3-Studien haben einen großen Umfang - manchmal mit Zehntausenden von Menschen auf der ganzen Welt, aber nach Angaben der FDA sind die meisten nicht größer als 3 000. Wenn das Medikament den Patienten mehr als andere Medikamente zugute kommt, und die Seite Effekte sind überschaubar, ein neuer Arzneimittelantrag wird eingereicht.
Neue Arzneimittelanwendung
Die FDA hat 60 Tage Zeit, um zu entscheiden, ob die Anmeldung zur Überprüfung eingereicht wird. Wenn die Anwendung unvollständig ist, wird die Anwendung an den Arzneimittelsponsor zurückgeschickt. Es könnte etwas so Einfaches wie fehlende Papiere oder so kostspielig sein, dass es keinen Teil des klinischen Versuchsprozesses ausführt.
Mögliche Genehmigung
Die FDA wird die Herstellungsanlage besuchen, die Kennzeichnungsinformationen überprüfen und alle Informationen zu klinischen Studien prüfen, um eine Entscheidung darüber zu treffen, ob das Arzneimittel zugelassen werden soll.
Phase 4
Phase-4-Studien werden manchmal durchgeführt, um die Auswirkungen zu untersuchen, die auftreten, sobald das Medikament zugelassen ist und weit verbreitet ist. Wenn eine Nebenwirkung bei einer signifikanten Anzahl von Patienten berichtet wird, könnte eine Phase-4-Studie versuchen festzustellen, ob die Nebenwirkung mit dem Arzneimittel oder dem Arzneimittel in Kombination mit einem anderen oder bestimmten Lebensmitteln verbunden ist.
Für eine Infografik, die den Prozess beschreibt, klicken Sie hier.
Warum sind Biotech- und Pharmastoffe so volatil?
Je größer das Unternehmen ist, desto weniger ungünstige klinische Daten wirken sich auf seinen Aktienkurs aus, aber für die kleinen Start-ups, die möglicherweise nur einen Therapie-Typ entwickeln, wenn es zu irgendeinem Zeitpunkt im klinischen Prozess versagt, wird die Rentabilität des Unternehmens steigen. vorwärts kann in Frage gestellt werden.
Nach Angaben der Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA) könnte die Entwicklung eines einzigen Medikaments bis zu 1 Dollar kosten. 3 Milliarde in 2005 Dollar. Obwohl es eine Vielzahl von Preisschildern für die Medikamentenentwicklung gibt, ist klar, dass es teuer ist. An jedem Punkt des Prozesses könnte das Medikament aufgegeben werden, was bedeutet, dass das gesamte oder das meiste Geld, das in das Medikament investiert wurde, verschwunden ist.
Nach Angaben der FDA werden die meisten Medikamente, die sich in der Entwicklung befinden, nicht in Apothekenregalen enden, was den Prozess zu einem hohen Dollarspiel für die pharmazeutische Industrie macht.
SEE: Pharmazeutische Phenole: Amerikas meistverkaufte Medikamente
Ergreifen Sie Maßnahmen
Wenn Sie das nächste Mal eine Pressemitteilung lesen, denken Sie darüber nach, wie weit sich ein Medikament oder Gerät in seiner Entwicklung befindet. Am 11. Juli berichtete Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY ALNYAlnylam Pharmaceuticals Inc. 130. 50-1. 41% Created with Highstock 4. 2. 6 ) über positive Phase-1-Daten zu eine Verbindung nennt es ALN-TTRsc. Während dies zweistellige Gewinne für die Aktie brachte, sollten Sie nicht schnell genug Geld in Namen investieren, die Ergebnisse im Frühstadium melden.
Wenn Phase-2- oder Phase-3-Studien nicht die beabsichtigten Ergebnisse liefern, können alle Gewinne plus viel mehr an einem Tag gelöscht werden. Im Allgemeinen, wenn Sie eine längerfristige Perspektive haben, suchen Sie nach Unternehmen, die spätere Stadienergebnisse ankündigen. Diese Aktien haben eher längerfristigen Durchhaltevermögen.